Família que busca remédio ‘mais caro do mundo’ para salvar bebê comemora liberação no Brasil: ‘Primeira vitória’

Expectativa é de que, com a liberação, seja mais fácil ter acesso ao medicamento de R$ 12 milhões que pode mudar a vida de Arthur Ferreira Belo. Arthur luta contra o tempo para tomar medicamento que pode mudar sua vida
Arquivo Pessoal
A família de Arthur Ferreira Belo, de 1 ano e 9 meses, está comemorando o primeiro passo em direção ao ‘remédio mais caro do mundo’, que é capaz neutralizar os efeitos da Atrofia Muscular Espinhal (AME) e permitir um grande avanço no tratamento. O medicamento Zolgensma foi registrado no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Arthur foi diagnosticado com o tipo 1 da doença, que é considerado o mais agressivo. Desde então, enfrenta uma difícil luta pela vida, que pode chegar ao fim quando ele tomar essa medicação. Sua família corre contra o tempo para arrecadar cerca de R$ 12 milhões até o dia 8 de outubro. Para isso, foi criada uma ‘vaquinha virtual’.
O G1 noticiou a luta da família no dia 13 de julho. Na semana seguinte, a campanha alcançou o primeiro R$ 1 milhão, e vem crescendo desde então. Agora, com a campanha e com as diversas rifas realizadas pela família, Arthur conseguiu chegar a R$ 2,5 milhões. Mas, o valor ainda está muito longe do necessário.
“A liberação do remédio no Brasil foi uma grande vitória. Agora, não precisaremos mais importar a medicação dos Estados Unidos, nem viajar com o Arthur, o que seria um risco e um custo maior. Agora, a situação ficou um pouco menos complicada, porque a burocracia vai diminuir”, conta a mãe Alessandra Ferreira Santos.
Alessandra não desiste de conseguir o medicamento para o filho Arthur
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Mas, a corrida contra o tempo continua. Isso porque, assim como nos Estados Unidos, a idade limite para tomar o remédio no Brasil é de apenas 2 anos. Mesmo com tão pouco tempo, os pais não perdem as esperanças e garantem que não houve um só dia em que pensaram que não irão conseguir o valor necessário.
“Estamos muito confiantes, tudo está dando certo. O que falta agora é comprar a medicação, então, continuamos na luta”.
Alessandra explica que, por enquanto, não há informações sobre o preço do medicamento no Brasil, agora que foi liberado. O neurologista de Arthur solicitou um orçamento para um laboratório, mas ainda não obteve resposta. De qualquer forma, a mãe tem esperança de conseguir negociar um valor mais baixo.
“Por enquanto, continuamos com a meta de R$ 12 milhões, pois não sabemos qual será o custo do medicamento aqui no país. Mas, se conseguirmos mais barato e sobrar dinheiro, vamos destinar para outras famílias que precisam de ajuda. Estamos muito esperançosos, esta é uma oportunidade para todas as crianças nessa condição. Foi um passo muito importante, uma primeira vitória”.
Sonho de Alessandra é que Arthur volte a andar e possa sair dos aparelhos
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Diagnóstico
Segundo informações da Secretaria de Saúde do Estado de São Paulo, a Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara, degenerativa e genética, que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Apesar da atrofia, os pais garantem que o pequeno é muito esperto, encantador e risonho.
Arthur foi diagnosticado quando tinha apenas 3 meses de vida, e a notícia abalou toda a família. Isso porque a AME é a maior causa genética de morte de crianças com até 2 anos. Agora, a grande esperança dos pais é o medicamento Zolgensma, que promete um grande avanço na recuperação dos pacientes.
“Temos esperança e muita fé nesse remédio. Por ser tão caro, acredito que trará um efeito positivo e que ele volte a andar. Tudo o que eu e meu marido queremos é que o nosso filho tenha a vida mais ‘normal’ possível. Mas, temos apenas um mês para arrecadar o valor, porque a medicação faz efeito somente até os dois anos. Temos muito medo de perder o Arthur”.
Alessandra conta que, quando Arthur nasceu, percebeu que ele era mais ‘mole’ do que o normal. O tempo foi passando e, aos 3 meses de vida, a mãe notou que ele ainda não conseguia segurar o pescoço e engasgava enquanto mamava. Foi quando decidiu procurar um médico, que levantou a hipótese de atrofia muscular.
Para confirmar o diagnóstico, Arthur passou por um teste de DNA, que apontou que ele tinha o tipo 1 da doença, o mais severo. Pouco tempo depois, passou por duas cirurgias de traqueostomia e gastrostomia, que permitem a respiração mecânica e o suporte nutricional. Em seguida, o plano de saúde liberou o tratamento com o remédio Nusinersena (Spinraza).
Até então, o medicamento era o único registrado no Brasil para o tratamento da AME. Diversos estudos apontam sua eficácia na interrupção da evolução da atrofia para quadros mais graves, que são prevalentes na maioria dos pacientes. Arthur chegou a tomar seis doses do remédio, mas a evolução no tratamento continuou muito lenta.
Atualmente, o pequeno mexe um pouco os braços e as pernas com a ajuda dos pais e fisioterapeutas, mas não consegue segurar objetos nem andar. Além disso, depende de ventilação mecânica 24 horas por dia, pois não consegue respirar sozinho. Com o ‘remédio mais caro do mundo’, a família busca dar maior qualidade de vida para ele, que hoje sofre uma dura rotina.
Os pais também esperam que, quando Arthur finalmente tomar o medicamento, eles possam realizar um sonho que precisou ser adiado com o descobrimento da doença: conhecer a praia e o mar na Baixada Santista. “Nós havíamos feito muitos planos, íamos levá-lo para Mongaguá, mas os médicos não deixaram. Um dos meus sonhos é apresentar a praia para o meu filho”, conta Alessandra.
De acordo com a neurologista Andrea Anacleto, a Atrofia Muscular Espinhal proximal tipo 1 é uma doença rara, sem cura e que evolui de forma grave na infância, caracterizada por fraqueza muscular grave e progressiva, que afeta primeiro os braços e as pernas nas regiões proximais e depois passa para as extremidades, como mãos e pés, além de causar dificuldade de alimentação e insuficiência respiratória.
Família espera que, com o registro do remédio no Brasil, a burocracia diminua
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Registro
Em nota, a Anvisa explica que o Zolgensma é um produto de terapia gênica com indicação para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.
A agência avaliou o pedido de registro dentro do perfil terapêutico solicitado pela empresa e sustentado pelos dados dos ensaios clínicos desenvolvidos. Ou seja, os estudos apresentados pela empresa validaram a indicação do medicamento e sua eficácia.
Desenvolvido por engenharia genética, é um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN, capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.
Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores. Os efeitos colaterais do produto são considerados controláveis, sendo que o mais comum observado nos estudos foi o aumento das enzimas hepáticas, resolvido após tratamento com corticosteroides.
Por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança em longo prazo.